我国在研新药数量跃居全球第二位

从创新药看医药研发活力(健康焦点)

由我国研究团队耗时8年研发的一款脑细胞保护创新药去年底获批上市，用于改善急性缺血性脑卒中所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍；上海浦东新区两款创新药近日获批上市，分别用于卵巢癌和成人2型糖尿病治疗……

国家药监局数据显示，2024年，我国批准上市的创新药达48个，比上年增加8个。我国在研新药数量跃居全球第二位，有多款国产创新药在全球上市。

“10年来，我国医药产业快速发展，医药研发创新活力显著提升，越来越多的创新药获批上市。”清华大学药学院研究员、博士生导师杨悦说。

瞄准临床需求，产学研医深度协同

18年前，苏慰国回国投身自主创新药领域刚两年，在上海浦东新区张江科学城一间咖啡馆内，经历了无数次“失败”的他突然灵感迸发，于一张餐巾纸上画下新的化学结构式，成为呋喹替尼的原型。

呋喹替尼是和黄医药历经12年中国研发、5年全球临床试验、超20亿元投入研发的创新药，于2018年9月在国内获批上市，是我国首款自主研发的抗结直肠癌新药。截至2024年底，已在中国(含港澳)、美国、欧盟、日本等12个全球市场获批上市。呋喹替尼海外上市第一年，销售额即达2.9亿美元，全球临床需求潜力很大。

“2006年以来，和黄医药在研发上始终坚持自己的目标和策略，即布局覆盖主要瘤种产品管线。”担任和黄医药首席执行官兼首席科学官的苏慰国说，比如结直肠癌一直以来在全球都缺乏有效的治疗药物，呋喹替尼为解决这一医学难题提供了新的治疗策略。在和黄医药现有的产品管线中，在研产品覆盖了大部分的肿瘤和联合适应症研究，7个创新药物的逾15项研究，将支持提交新药上市申请。

如何选择药品研发方向？“首先应该聚焦未满足的临床需求，即患者需要什么药，我们的创新研发就重点攻克这些领域。”上海复星医药(集团)股份有限公司执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利说，复星医药瞄准临床需求，已上市10余款创新药，为乳腺癌、肺癌等疾病患者提供更多治疗选择。

开展产学研医融合创新研究是和黄医药成功的重要秘诀。目前，和黄医药共覆盖12条自主研发管线的100余项临床前后和真实世界研究项目，正在多家医疗机构进行，获上海多项产学研医联合研究课题等支持。

脑细胞保护创新药先必新的问世，也是注重临床需求、坚持产学研医协同创新的结果。

卒中俗称“中风”，分为缺血性卒中和出血性卒中，我国卒中患者六成以上是缺血性卒中。“对急性缺血性卒中的脑细胞保护治疗，是半个世纪以来的世界难题。脑细胞死亡越多，未来残疾风险越高。”国家神经系统疾病医疗质量控制中心主任、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军说。

先必新由神经与肿瘤药物研发全国重点实验室、北京天坛医院、先声药业集团有限公司等联合研发，是中国研究者创造性解决脑细胞保护这一世界性难题的中国方案。

“药品研发没有固定的模式，关键要从临床需求出发。”杨悦认为，从国际药品研发经验看，原创药都是从临床开始的。医生在治疗疾病中缺乏有效的药物，就是药品研发的方向和动力。当前，大医院对临床试验越来越重视，临床试验能力不断提升，为创新药研发合作提供了更大机遇。

加大研发投入，吸纳全球研发人才

“创新，是恒瑞的生命线。没有技术创新，就没有恒瑞的今天。”江苏恒瑞医药股份有限公司董事长孙飘扬说。得益于科技创新，恒瑞医药从一家生产紫药水的小药厂成长为中国制药行业的龙头企业。

自2011年以来，恒瑞医药已有18款新分子实体药物(一类新药)和4款其他创新药(二类新药)在国内获批上市，另有90多个自主创新产品正在临床开发、约400项临床试验在国内外开展。

创新药研发既“烧钱”，也耗时间。通常10亿元的研发投入，耗时10年只有10%的成功率。新药研发投入大、周期长、失败风险高，药企面临巨大考验。

恒瑞医药成立以来，始终把科技创新作为第一发展战略，持续加大投入力度，累计研发投入超400亿元。其中，2021年、2022年、2023年研发投入均突破60亿元，占营收比保持在20%以上，2024年上半年累计研发投入38.60亿元，同比增长26.23%。

复星医药在研发投入上也不遗余力。2023年，复星医药研发投入共计59.37亿元，2024年前三季度研发投入39.15亿元。王兴利介绍，在自研投入的同时，复星医药实施开放式研发模式，通过发起设立和管理产业基金等方式开展研发项目的孵化和投入，确保药品创新研发的可持续性。其中，新药创新基金参与方包括社会资本和地方政府等，首期规模15亿元，孵化了10家创新药企。

人才是研发的根本力量。药企在加大投入的同时，也不断强化研发人才队伍建设。

恒瑞医药在中国、美国、瑞士等国家设立了14个研发中心，全球研发团队超5500人，占公司总人数比重超1/4，其中近60%拥有硕士及以上学历，许多人有在跨国制药公司和研究机构工作经验。

复星医药研发人员超过3400人，其中超1800人拥有硕士及以上学位。复星医药成立全球研发中心，对创新药研发团队及产品管线进行统筹管理。

如何激励研发人才？恒瑞医药在保障创新药研发的延续性和稳定性基础上，建立起鼓励创新的管理体系，形成支持大胆探索、鼓励担当作为的鲜明导向。复星医药针对研发业务特点，形成了创新药研发激励、仿制药CMC(化学成分生产和控制)研发激励、员工持股计划等激励机制，持续激励和留住关键核心研发人员。

“高校需进一步完善培养机制，为药企输送高质量研发人才。”杨悦建议，药学院应优化学校课程设置，在传统药理、药剂、药化等药物研发课程中，增加药品临床试验、药品监管等课程，提升学生的临床试验实操能力；医学院可以增加药物研发课程，提升医学生的药学理论功底。

强化政策支持，激发企业创新活力

上午9点，上海张江科学城内，数万名生物医药从业人员开始了繁忙的工作。经过30多年的发展，张江科学城已聚集了2300余家生物医药创新企业，成为全国生物医药产业链最完整、创新最活跃的区域之一。

一系列支持药品创新的政策实施，是张江科学城生物医药产业快速发展的重要原因。

2011年，张江科学城率先提出药品上市许可持有人改革需求，2015年上海成为药品上市许可持有人改革试点城市。目前，张江科学城累计有超过20个一类新药作为药品上市许可持有人产品获批上市。

“药品上市许可持有人制度将药品上市许可与生产许可分离，允许创新药研发企业将生产外包给其他企业，在很大程度上解决了很多创新药企在初创期的投入问题。”和黄医药执行副总裁崔昳昤说。

医疗器械注册人制度、生物医药研发用物品进口“白名单”制度、生物医药特殊物品入境检疫改革等一系列创新制度，相继在浦东新区试点试行。依托浦东新区的先行先试，张江科学城不断汲取政策红利，鼓励创新，加速生物医药产业发展。

“好的政策有力扶持创新药企业发展，药品上市许可持有人制度的推出，让呋喹替尼至少提前3年进入市场。”崔昳昤说。

优化审评审批服务也有利于激发药企创新活力。“对于药企来说，如果审评审批速度过慢，创新产品无法尽早进入临床试验并及时上市，很可能错失市场机会。”王兴利表示，近10年来我国审评审批制度改革成效明显，服务专业性越来越强，效率越来越高。

“恒瑞医药的创新成果落地，离不开药监部门的帮扶。”孙飘扬说，近年来，药监部门构建了规范的全流程沟通交流制度，指导企业研发，少走弯路，提高研发效率和成功率。例如，恒瑞医药平均每年与药品审评中心有150次左右的沟通交流，得到许多业务指导。

今年1月，国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》提出：“按照‘提前介入、一企一策、全程指导、研审联动’要求，审评审批资源更多向临床急需的重点创新药和医疗器械倾斜”；“省级药品监管部门提出申请，国家药监局同意后，在部分地区开展优化创新药临床试验审评审批试点，将审评审批时限由60个工作日缩短为30个工作日”。

我国创新药临床试验申请和上市申请数量不断增加，如何进一步优化审评审批服务？杨悦认为，关键是提高审评和沟通效率，更加有针对性地服务创新药审批申请。一方面，加强创新药的识别力度，将审评审批资源向最优价值的创新药特别是原创新药倾斜；另一方面，大力发展监管科学，应用人工智能等先进工具，提升审评审批效率。